2019_20
Guía docente 
Facultad de Enología
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castellano 
Grado en Biotecnología (2009)
 Asignaturas
  TERAPIA GÉNICA
   Contenidos
tema Subtema
1. Introducción. Fundamentos moleculares de la terapia génica: Bases moleculares de las enfermedades genéticas, bases científicas del desarrollo de la terapia génica, regulación administrativa para la aprobación del uso de fármacos biológicos (FDA).
2.Modulació de la función génica utilizando moléculas de ácidos nucleicos DNA - aptámeros, quimeroplàsties (reparación génica), SHFR, Oligonucleótidos (SSO, LNA, TFO), Recombinación homóloga (reparación génica); RNA - Spliceosoma-mediated RNA trans -splicing (SMART), Oligonucleótidos antisentido, Ribozimas.
3. Vectores de terapia génica: No víricos - DNA desnudo, Liposomas, lipoplexes, poliplexes; Víricos - Adenovirus, Retrovirus, Virus adenoasociados, Lentivirus, Herpes virus.
4. Limitaciones de la transferencia génica Respuesta inmune, barreras anatómicas y celulares, etc.
5. Regulación de la expresión del transgén Replicación episomal, secuencias reguladoras 3 '5', sistemas de inducción tet on/off
6. Aplicaciones de las técnicas de Terapia Génica Terapia génica de enfermedades hereditarias (monogénicas vs. Multigénicas), Terapia génica de enfermedades degenerativas y del SNC, Terapia génica de enfermedades adquiridas (cáncer, infecciosas).
7. Ética y terapia génica: Percepción pública de los riesgos asociados al uso de la medicina molecular tanto al individuo (alteración concomitantes de la expresión génica) como la población.
8. Futuro y terapia génica Perspectivas de futuro y consecuencias deseables.