DADES IDENTIFICATIVES 2019_20
Assignatura (*) TERÀPIA GÈNICA Codi 19204210
Ensenyament
Grau de Biotecnologia (2009)
Cicle 1r
Descriptors Crèd. Tipus Curs Període
3 Optativa Juny, Jul., Set.
Llengua d'impartició
Català
Departament Bioquímica i Biotecnologia
Coordinador/a
RODRÍGUEZ CALVO, RICARDO
Adreça electrònica ricardo.rodriguez@urv.cat
Professors/es
RODRÍGUEZ CALVO, RICARDO
Web
Descripció general i informació rellevant L’objectiu general és donar als alumnes una visió general sobre els avenços en el disseny i aplicació de noves biomolècules, que en contraposició als fàrmacs tradicionals, ja permeten el desenvolupament de teràpies molt específiques envers dianes moleculars. En especial, els hi proporcionarem les eines per entendre les bases conceptuals i metodològiques de les noves estratègies de teràpia gènica que permeten corregir defectes genètics “in situ”, juntament amb un anàlisi crític i exhaustiu de les eines i estratègies experimentals més actualitzades. Així també intentarem promoure l’interès per la discussió de fons sobre les bases científiques i ètiques de la futura medicina molecular i fomentarem el seu esperit crític enfront dels últims avenços.

Competències
Tipus A Codi Competències Específiques
 A4 Conèixer i comprendre de forma integrada els organismes a nivell molecular, cel•lular i metabòlic
 A9 Conèixer en profunditat els microorganismes, tant procariotes com eucariotes, i els virus, així com la diversitat de metabolismes present en els procariotes, i les seves possibilitats d'aprofitament biotecnològic
 A11 Aplicar adequadament la diversitat de tècniques i metodologies de DNA recombinant per a dissenyar estratègies d'enginyeria genètica cel•lular per a la producció de proteïnes homòlogues o heteròlogues, o de cèl•lules capaces d'actuar com biocatalitzadors
 A13 Identificar les possibilitats de transferència de biotecnologia a partir de l'experimentació bàsica, i l'escalat de processos tenint en compte els paràmetres econòmics, racionalitzant l'ús de matèria i energia, i minimitzant els impactes ambientals
 A15 Conèixer la diversitat de processos i productes biotecnològics existents, així com els recents avenços biotecnològics, i saber explicar-los i comunicar-los a auditoris diversos
Tipus B Codi Competències Transversals
Tipus C Codi Competències Nuclears

Resultats d'aprenentage
Tipus A Codi Resultats d'aprenentatge
 A4 Entendre les bases conceptuals i metodològiques de les noves estratègies de teràpia gènica que permeten corregir defectes genètics "in situ"
Discutir les bases científiques i ètiques de la futura medicina molecular i fomentar un esperit crític enfront dels últims avenços
 A9 Descriure els avenços en el disseny i aplicació de noves biomolècules en contraposició als fàrmacs tradicionals
 A11 Entendre les bases conceptuals i metodològiques de les noves estratègies de teràpia gènica que permeten corregir defectes genètics "in situ"
Discutir les bases científiques i ètiques de la futura medicina molecular i fomentar un esperit crític enfront dels últims avenços
 A13 Descriure els avenços en el disseny i aplicació de noves biomolècules en contraposició als fàrmacs tradicionals
 A15 Analitzar i desenvolupar en públic l’estat de l’art d’un aplicación/tècnica en el camp de la teràpia gènica
Tipus B Codi Resultats d'aprenentatge
Tipus C Codi Resultats d'aprenentatge

Continguts
Tema Subtema
1.Introducció. Fonaments moleculars de la teràpia gènica: Bases moleculars de les malalties genètiques, bases científiques del desenvolupament de la teràpia gènica, regulació administrativa per l’aprovació de l’us de fàrmacs biològics (FDA).
2.Modulació de la funció gènica utilitzant molècules d’àcids nucleïcs DNA - Aptàmers, quimeroplàsties (reparació gènica), SHFR, Oligonucleòtids (SSO, LNA, TFO), Recombinació homòloga (reparació gènica) ; RNA – Spliceosoma-mediated RNA trans –splicing (SMaRT), Oligonucleòtids antisentit, Ribozims.
3.Vectors de teràpia gènica: No vírics – DNA nú, Liposomes, Lipoplexes, Poliplexes; Vírics – Adenovirus, Retrovirus, Virus adenoassociats, Lentivirus, Herpes virus
4.Limitacions de la transferència gènica Resposta immune, barreres anatòmiques i cel•lulars, etc.
5.Regulació de l’expressió del transgen Replicació episomal, seqüències reguladores 3’ 5’, sistemes d’inducció tet on/off
6.Aplicacions de les tècniques de Teràpia Gènica Teràpia gènica de malalties hereditàries (monogèniques vs. Multigèniques), Teràpia gènica de malalties degeneratives i del SNC, Teràpia gènica de malaties adquirides (càncer, infeccioses).
7. Ètica i teràpia gènica: Percepció pública dels riscos associats de l’ús de la medicina molecular tant a l’individu (alteració concomitants de l’expressió gènica) com a la població.
8. Futur i teràpia gènica Perspectives de futur i conseqüències dessitjables

Planificació
Metodologies  ::  Proves
  Competències (*) Hores a classe
Hores fora de classe
(**) Hores totals
Activitats Introductòries
1 0 1
Sessió Magistral
A4
A13
A15
24 28 52
Seminaris
6 10 16
Atenció personalitzada
1 0 1
 
Proves de desenvolupament
A4
A13
A15
2 2 4
Proves orals
1 1 2
 
(*) En el cas de docència no presencial, són les hores de treball amb suport vitual del professor.
(**) Les dades que apareixen a la taula de planificació són de caràcter orientatiu, considerant l’heterogeneïtat de l’alumnat

Metodologies
Metodologies
  Descripció
Activitats Introductòries Introducció sobre l'organització de l'assignatura. Nombre de temes. Desenvolupament. Avaluació
Sessió Magistral Desenvolupament teòric a l'aula del contingut de l'assignatura
Seminaris Discussió global (alumnes+professor) d'un article relacionat amb el contingut de l'assignatura
Atenció personalitzada Ressolució de dubtes de forma individualitzada

Atenció personalitzada
Descripció
L'atenció personalitzada es durà a terme al despatx 106. Es prega demanar cita prèvia al mail: miquel.mulero@urv.cat

Avaluació
Metodologies Competències Descripció Pes        
Proves orals
Prova que es durà a terme durant el desenvolupament del seminari per part de l'alumne. S'avaluarà el contingut i format del mateix. Així com els coneixements i la capacirtat de defensa vinculat al seminari realitzat per l'alumne. 10%
Proves de desenvolupament
A4
A13
A15
Proves que inclouen preguntes obertes sobre un tema. L'alumne ha de desenvolupar, relacionar, organitzar i presentar els coneixements que té sobre la matèria. La resposta que dóna l'alumne és extensa 90%
Altres  
 
Altres comentaris i segona convocatòria

En la segona convocatòria s'avaluarà el contingut total de l'assignatura. Es guardarà la nota del seminari.

Durant les proves d'avaluació, els telèfons mòbils, tablets i altres aparells que no siguin expressament autoritzats per la prova, han d'estar apagats i fora de la vista. La realització demostrativament fraudulenta d'alguna activitat avaluativa d'alguna assignatura tant en suport material com virtual i electrònic comporta a l'estudiant la nota de suspens d'aquesta activitat avaluativa. Amb independència d'això, davant la gravetat dels fets, el centre pot proposar la iniciació d'un expedient disciplinari, que serà incoat mitjançant resolució del rector o rectora.

Fonts d'informació

Bàsica

1. A Guide to Human Gene therapy (Roland W.Herzog, Sergei Zolotukhin). World Scientific, 2010

2. Gene therapy (Mauro Giacca). Springer, 2010

3. Gene therapy: Prospective Technology in Its Social Context (Jörg Niewöhner adn Cristof Tannert). Elsevier, 2006

4. Gene therapy: The use of DNA as a drug. (Gavin Brooks). Pharmaceutical Press, 2002

Complementària

Recomanacions


Assignatures que es recomana haver cursat prèviament
GENÈTICA MOLECULAR/19204113
TECNOLOGIA DE L'ADN RECOMBINANT/19204117
(*)La Guia docent és el document on es visualitza la proposta acadèmica de la URV. Aquest document és públic i no es pot modificar, llevat de casos excepcionals revisats per l'òrgan competent/ o degudament revisats d'acord amb la normativa vigent