DATOS IDENTIFICATIVOS 2019_20
Asignatura (*) TERAPIA GÉNICA Código 19204210
Titulación
Grado en Biotecnología (2009)
Ciclo
Descriptores Cr.totales Tipo Curso Periodo
3 Optativa
Lengua de impartición
Català
Departamento Bioquímica y Biotecnología
Coordinador/a
RODRÍGUEZ CALVO, RICARDO
Correo-e ricardo.rodriguez@urv.cat
Profesores/as
RODRÍGUEZ CALVO, RICARDO
Web
Descripción general e información relevante L’objectiu general és donar als alumnes una visió general sobre els avenços en el disseny i aplicació de noves biomolècules, que en contraposició als fàrmacs tradicionals, ja permeten el desenvolupament de teràpies molt específiques envers dianes moleculars. En especial, els hi proporcionarem les eines per entendre les bases conceptuals i metodològiques de les noves estratègies de teràpia gènica que permeten corregir defectes genètics “in situ”, juntament amb un anàlisi crític i exhaustiu de les eines i estratègies experimentals més actualitzades. Així també intentarem promoure l’interès per la discussió de fons sobre les bases científiques i ètiques de la futura medicina molecular i fomentarem el seu esperit crític enfront dels últims avenços.

Competencias
Tipo A Código Competencias Específicas
 A4 Conocer y comprender de forma integrada los organismos a nivel molecular, celular y metabólico
 A9 Conocer en profundidad los microorganismos, tanto procariotas como eucariotas, y los virus, así como la diversidad de metabolismos presente en los procariotas, y sus posibilidades de aprovechamiento biotecnológico
 A11 Aplicar adecuadamente la diversidad de técnicas y metodologías de DNA recombinante para diseñar estrategias de ingeniería genética celular para la producción de proteínas homólogas o heterólogas, o de células capaces de actuar como biocatalizadores
 A13 Identificar las posibilidades de transferencia de biotecnología a partir de la experimentación básica, y el escalado de procesos teniendo en cuenta los parámetros económicos, racionalizando el uso de materia y energía, y minimizando los impactos ambientales
 A15 Conocer la diversidad de procesos y productos biotecnológicos existentes, así como los recientes avances biotecnológicos, y saber explicarlos y comunicarlos a auditorios diversos.
Tipo B Código Competencias Transversales
Tipo C Código Competencias Nucleares

Resultados de aprendizaje
Tipo A Código Resultados de aprendizaje
 A4 Entender las bases conceptuales y metodológicas de las nuevas estrategias de terapia génica que permiten corregir defectos genéticos "in situ".
Discutir las bases científicas y éticas de la futura medicina molecular y fomentar un espíritu crítico frente a los últimos avances.
 A9 Describir los avances en el diseño y aplicación de nuevas biomoléculas en contraposición a los fármacos tradicionales.
 A11 Entender las bases conceptuales y metodológicas de las nuevas estrategias de terapia génica que permiten corregir defectos genéticos "in situ".
Discutir las bases científicas y éticas de la futura medicina molecular y fomentar un espíritu crítico frente a los últimos avances.
 A13 Describir los avances en el diseño y aplicación de nuevas biomoléculas en contraposición a los fármacos tradicionales.
 A15 Analizar y desarrollar en público el estado del arte de un aplicació / técnica en el campo de la terapia génica.
Tipo B Código Resultados de aprendizaje
Tipo C Código Resultados de aprendizaje

Contenidos
tema Subtema
1. Introducción. Fundamentos moleculares de la terapia génica: Bases moleculares de las enfermedades genéticas, bases científicas del desarrollo de la terapia génica, regulación administrativa para la aprobación del uso de fármacos biológicos (FDA).
2.Modulació de la función génica utilizando moléculas de ácidos nucleicos DNA - aptámeros, quimeroplàsties (reparación génica), SHFR, Oligonucleótidos (SSO, LNA, TFO), Recombinación homóloga (reparación génica); RNA - Spliceosoma-mediated RNA trans -splicing (SMART), Oligonucleótidos antisentido, Ribozimas.
3. Vectores de terapia génica: No víricos - DNA desnudo, Liposomas, lipoplexes, poliplexes; Víricos - Adenovirus, Retrovirus, Virus adenoasociados, Lentivirus, Herpes virus.
4. Limitaciones de la transferencia génica Respuesta inmune, barreras anatómicas y celulares, etc.
5. Regulación de la expresión del transgén Replicación episomal, secuencias reguladoras 3 '5', sistemas de inducción tet on/off
6. Aplicaciones de las técnicas de Terapia Génica Terapia génica de enfermedades hereditarias (monogénicas vs. Multigénicas), Terapia génica de enfermedades degenerativas y del SNC, Terapia génica de enfermedades adquiridas (cáncer, infecciosas).
7. Ética y terapia génica: Percepción pública de los riesgos asociados al uso de la medicina molecular tanto al individuo (alteración concomitantes de la expresión génica) como la población.
8. Futuro y terapia génica Perspectivas de futuro y consecuencias deseables.

Planificación
Metodologías  ::  Pruebas
  Competencias (*) Horas en clase
Horas fuera de clase
(**) Horas totales
Actividades introductorias
1 0 1
Sesión magistral
A4
A13
A15
24 28 52
Seminarios
6 10 16
Atención personalizada
1 0 1
 
Pruebas de desarrollo
A4
A13
A15
2 2 4
Pruebas orales
1 1 2
 
(*) En el caso de docencia no presencial, serán las horas de trabajo con soporte virtual del profesor.
(**) Los datos que aparecen en la tabla de planificación son de carácter orientativo, considerando la heterogeneidad de los alumnos

Metodologías
Metodologías
  descripción
Actividades introductorias Introducción sobre la organización de la asignatura. Número de temas. Desarrollo. Evaluación.
Sesión magistral Desarrollo teórico en el aula del contenido de la asignatura.
Seminarios Discusión global (alumnos + profesor) de un artículo relacionado con el contenido de la asignatura.
Atención personalizada Resolución de dudas de forma individualizada.

Atención personalizada
descripción
La atención personalizada se llevará a cabo en el despacho 106. Se ruega pedir cita previa al mail: miquel.mulero@urv.cat

Evaluación
Metodologías Competencias descripción Peso        
Pruebas orales
Prueba que se llevará a cabo durante el desarrollo del seminario por parte del estudiante. Se evaluará el contenido y formato del mismo. Así como los conocimientos y la capacidad de defensa vinculado al seminario realizado por el estudiante. 10%
Pruebas de desarrollo
A4
A13
A15
Pruebas que incluyen preguntas abiertas sobre un tema. El estudiante tiene que desarrollar, relacionar, organizar y presentar los conocimientos que tiene sobre la materia. La respuesta que da es extensa. 90%
Otros  
 
Otros comentarios y segunda convocatoria

En la segona convocatòria s'avaluarà el contingut total de l'assignatura. Es guardarà la nota del seminari.

Durant les proves d'avaluació, els telèfons mòbils, tablets i altres aparells que no siguin expressament autoritzats per la prova, han d'estar apagats i fora de la vista. La realització demostrativament fraudulenta d'alguna activitat avaluativa d'alguna assignatura tant en suport material com virtual i electrònic comporta a l'estudiant la nota de suspens d'aquesta activitat avaluativa. Amb independència d'això, davant la gravetat dels fets, el centre pot proposar la iniciació d'un expedient disciplinari, que serà incoat mitjançant resolució del rector o rectora.

Fuentes de información

Básica

1. A Guide to Human Gene therapy (Roland W.Herzog, Sergei Zolotukhin). World Scientific, 2010

2. Gene therapy (Mauro Giacca). Springer, 2010

3. Gene therapy: Prospective Technology in Its Social Context (Jörg Niewöhner adn Cristof Tannert). Elsevier, 2006

4. Gene therapy: The use of DNA as a drug. (Gavin Brooks). Pharmaceutical Press, 2002

Complementaria

Recomendaciones


Asignaturas que se recomienda haber cursado previamente
GENÉTICA MOLECULAR/19204113
TECNOLOGÍA DEL ADN RECOMBINANTE/19204117
(*)La Guía docente es el documento donde se visualiza la propuesta académica de la URV. Este documento es público y no es modificable, excepto en casos excepcionales revisados por el órgano competente o debidamente revisado de acuerdo la normativa vigente.